“渐冻症”迎来新希望，创新基因疗法在杭展开I期临床试验

潮新闻客户端 记者 俞叶波 通讯员 陈铭泽 杨晗

4月18日，在海归小镇·传化科技城，神济昌华（杭州）生物科技有限公司宣布成立。此前，神济昌华自主研发的全球首款（First-in-Class）以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01正式获得美国食品药品监督管理局临床试验许可，适应症正是肌萎缩侧索硬化,俗称“渐冻症”。

当天，其与浙江大学医学院附属第二医院联合启动SNUG01多中心研究者发起的临床研究项目，标志着SNUG01 IIT正式在杭州启动，接下来，神济昌华将完成SNUG01的IIT-02研究受试者入组，并计划启动全球多中心I期临床试验，杭州也将成为重点阵地。

近年来，这种病症越来越频繁地出现在人们的视野里。这是一种令人绝望的神经退行性疾病，发病后身体逐渐丧失力量和控制能力，无法说话、吞咽、呼吸，最后无法活动，好像被冰冻住一样。

遗憾的是，该罕见病尚未有良好的治疗方法，它的病理机制仍不明朗，成为渐冻症药物研发的第一道坎。

生活中我们所熟知的许多名字都与这种可怕的疾病相连：知名理论物理学家霍金，《海绵宝宝》的创造者海伦伯格，以及京东集团原副总裁蔡磊……据了解，全球有超50万名渐冻症患者，在无声的“冰窟”里，共同盼着破局的那一天。

而在科研领域，一场无声的攻坚战也在激烈进行。数据显示，截至2024年，全球超90家药企、科研团队，正围绕100多种渐冻症治疗药物展开研发，每一项数据的突破，都承载着数十万渐冻症患者对“破晓时分”的殷切期盼。

“作为一个疾病患者，看到这么多人在帮助我们，关心我们，为我们的生存和福祉默默地努力，给了我们无限的动力。”舞台上，傅靓讲述了自己与病痛抗争的过程，也向自己的主治医师神济昌华创始人贾怡昌致谢。他说，“像贾老师这样有追求、有情怀、高尚忠诚的科学家，和专业精湛的临床专家，为我们渐冻症患者做出自己最大的努力，让我们看到了希望在不断增加。”

在被渐冻症笼罩的至暗时刻，贾怡昌成了傅靓一家的“主心骨”。这位扎根神经系统疾病创新疗法的清华学者，用专业知识和乐观态度，为这个饱经病痛折磨的家庭注入抗争的勇气。

历经十余年艰辛攻关，贾怡昌教授带领团队终于在渐冻症治疗领域取得突破性进展。

今年3月21日，贾怡昌团队成功研发出全球首款以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01正式获得美国FDA临床试验许可，有望为90%的散发型渐冻症患者提供全新解决方案。

贾怡昌表示，接下来三年，神济昌华将全力推进全球多中心临床试验，拓展出更多治疗方案。

据悉，神济昌华入驻的钱湾生物港，聚焦合成生物、细胞与基因治疗及医疗器械方向，规划有GMP空间、独栋研发楼、高层办公研发楼等专业化空间，满足企业从研发至产业化的全周期空间及服务需求，将为神济昌华的创新发展赋能。

谈及为何选择落户杭州，贾怡昌表示，这里是一片充满活力的创新热土。基于对区域发展潜力的前瞻性判断，他相信杭州未来在生物医药创新领域将迎来爆发式增长。

海归小镇·传化科技城 潮新闻记者/摄

创新药没有“弯道超车”，核心就是人才。萧山经济技术开发区江南科技城管理局副局长、海归小镇·传化科技城管理办常务副主任傅晓军在致辞中表示：“海归小镇的初心，是让每一家入驻企业都能专心创业、放心投资、安心发展，我们要用心做好服务，做好助企陪跑员，我们将从政策护航、生态协同、全球链接三方面全力支持企业发展。”

杭州传化科技城有限公司总裁陈涛也对神济昌华的入驻表示诚挚的欢迎，她提到：“神济昌华的开业，是双向奔赴的一个美好结果，未来，我们将充分利用3.78平方公里海归小镇的资源提供更贴心、更温暖的服务，帮助神济昌华在京杭大运河的起点和终点取得更好的成绩，实现更快的发展。”

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